השקעות ב”קריספר” – שתי חברות שמסמנות את עתיד הרפואה

עולם הרפואה נמצא לפני מהפכה – וטכנולוגיות חדשות צפויות לשנות באופן דרמטי את הדרך שבה אנחנו מטפלים במחלות. פיתוחים רבים נמצאים בקנה – חלקם בתחום המכשור הרפואי, חלקם בתחום הטיפולים בסרטן ואחרים בגזרת החיסונים. לפי דוח של מינהל התרופות האמריקני, השנה הקרובה צפויה להיות פורצת דרך במחקרים ובאישורים חדשים.
השקעה בתחום דורשת ידע רב ומחקר מעמיק – ואנחנו עוקבים אחריו בעניין רב. הפעם – בחרנו להציג לכם שתי חברות מצוינות שעומדות בחוד החנית של טכנולוגיית עריכת הגנים, שעשויה להביא לפריצת דרך משמעותית ביותר בעולם הרפואה.
עריכת גנים היא שיטה חדשנית לשינוי (מודיפיקציה) של גנים. השיטה היא סוג של הנדסה גנטית שבמסגרתה מוכנס, נמחק או מוחלף דנ”א באתר מסוים בגנום של אורגניזם או תא, תוך שימוש באנזימים מהונדסים. עד כה פותחו כמה שיטות לעריכת גנים, והמסקרנת מכולן נקראת CRISPR שנחשבת לממוקדת, לזולה, למהירה וליעילה יותר מהשיטות האחרות. השיטה מאפשרת עריכת גנים מהירה בכל רצף DNA שנבחר. חוקרים שעוסקים בטכנולוגיה, זכו פעמיים ברציפות בפרס נובל.

הצלחה בניסויים
מערכת קריספר רשמה הישגים מרשימים. עם זאת, עד היום השימוש העיקרי בה היה במסגרת מחקר במעבדה. המצב עומד להשתנות בעתיד הלא רחוק, ומספר גדל והולך של ניסויים קליניים מתחילים לבדוק אפשרות לטיפולים גנטיים בבני אדם בעזרת השיטה. הניסויים המוקדמים ב-CRISPR התמקדו בעיוורון ובמחלות בדם, כולל סרטן, אנמיה ומחלות כבד. באחרונה פרסמו כמה חברות, תוצאות מרשימות בשימוש בטכנולוגיה מתקדמת זאת.
חברת Intellia – NTLA בשיתוף חברת Regeneron Pharmaceuticals – REGN, פרסמה החודש תוצאות ניסוי בפיתוח תרופה שנעזרה בשיטה. הפרסום הרשים את המדענים והעשיר את המשקיעים. התוצאות, שדווחו בכתב העת New England Journal of Medicine, היו מעודדות מאוד. ששת המטופלים שהשתתפו בניסוי, סבלו ממחלת כבד נדירה שגורמת לייצור חלבון מזיק. כל המטופלים לא דיווחו על תופעות לוואי חמורות. ובנוסף, ייצור החלבון המזיק ירד בשיעור של עד 96 אחוזים (ובממוצע 87 אחוזים) בקרב אלו מהם שקיבלו מינון גבוה – תוצאות טובות יותר מכל תרופה שנוסתה עד היום. אגב, בפיתוח התרופה נעשה שימוש גם בטכנולוגיית Mrna המוכרת לנו מחיסוני הקרונה. לאחר פרסום התוצאות מניית Intellia) NTLA) זינקה ב-120%.

לחברת CRISPR Therapeutics AG – CRSP (ע”ש הטכנולוגיה החדשנית) יש כמה ניסוים בשלבים שונים לטיפול בסוכרת, בסיסטיק פיברוזיס (מחלת ריאות) ועוד כמה מחלות נדירות. החברה פרסמה באחרונה תוצאות מבטיחות בניסוי במחלת ריאות גנטית נדירה. בניסוי השתתפו 22 מטופלים שקיבלו את הטיפול החד פעמי (המכונה CTX001) לפני כשנתיים. תוצאות הניסוי הראו כי המטופלים עדיין מגיבים לטיפול לאחר יותר משנתיים. תוצאות אלה מתווספות לראיות ההולכות ומתרבות, לכך שטיפול מסוג זה עשוי לקיים את ההבטחה הגדולה ביותר של טכניקת עריכת הגנים – ריפוי מחלות בטיפול חד פעמי.

אין באמור כדי להוות תחליף לייעוץ השקעות בידי יועץ השקעות בעל רישיון עפ”י דין המתחשב בנתונים ובצרכים המיוחדים של כל אדם. החברה מחזיקה ו/או עשויה להחזיק ו/או למכור במסגרת פעילותה השוטפת, ניירות ערך ו/או נכסים פיננסים של החברה הנסקרת, והיא עשויה לקיים קשרים עסקיים נרחבים ומגוונים עם החברה הנסקרת, למועד מסמך זה ו/או במועדים אחרים, הכל כמפורט לעיל ובין היתר משום כך ולאור האמור לעיל עשוי להיות לחברה ו/או נושאי המשרה שלה ו/או מנהליה ו/או עובדיה ו/או מי מטעמה עניין אישי בנכסים ו/או בחברות ו/או בניירות הערך המוזכרים בכתבה. אין בתשואות העבר כדי להבטיח תשואות דומות בעתיד.