התרופה החדשה של “ביוג’ן” לאלצהיימר מעוררת סערה בעולם הרפואי

לפני כמה שבועות נפל דבר בעולם הרפואה: מנהל התרופות האמריקאי, ה-FDA, אישר טיפול ראשון מסוגו במחלת האלצהיימר של חברת “ביוג’ן” (ticker: BIIB). התרופה, Aduhelm, עובדת על בסיס יכולתה להפחית את רמת “חלבוני הזבל” במוחם של החולים. במנהל התרופות האמריקאי סבורים כי ניקוי אותם חלבונים, המכונים “פלאק עמילואיד”, עשוי להפחית את הירידה הקוגניטיבית שמאפיינת את המחלה ולאפשר למתמודדים איתה שנים רבות יותר של איכות חיים גבוהה.

מחלוקת רפואית

להחלטה קדמה התלבטות ממושכת. רק בנובמבר האחרון הודיע ה-FDA כי הוא דוחה את האישור המיוחל, וקבע כי נדרש עוד מחקר שיוכיח את יעילות הטיפול. ההודעה גרמה לירידות של יותר מ-30% במניית החברה.

נציגי החברה לא התייאשו, המשיכו במו”מ ולבסוף – התרופה אושרה במסלול מיוחד שמאפשר אישור מוקדם יותר של תרופות המטפלות במצבים חמורים וממלאות צורך רפואי שלא קיבל מענה.

איגוד רופאי האלצהיימר קיבל את ההחלטה בשמחה. מנגד, שלושה מדענים בוועדה המייעצת ל-FDA התפטרו במחאה על האישור, ואחד כינה אותה “ככל הנראה ההחלטה הגרועה ביותר של ה-FDA בתולדות ארה”ב”.

המתפטרים לא היו המתנגדים היחידים ולמעשה הוועדה המייעצת שמורכבת ממומחים עולמיים החליטה כמעט פה אחד שלא לתמוך באישור בשל המחסור בראיות לכך שהתרופה אכן יעילה.

למרות זאת, בסופו של דבר, הגוף הרגולטורי החליט כי התרופה הפחיתה את רמת העמילואידים באופן עקבי ומשכנע, אשר “סביר להניח שהוא מנבא תועלת קלינית”.

מניית Biogen לאחר הפרסום

השפעה על התחום

כעת, ממתינים רבים לראות מה יקרה בפועל. כמה רופאים אכן ירשמו את התרופה למטופלים שלהם, אלו חברות ביטוח יממנו אותה, וכמובן – לאורך שנים – מה תהיה ההשפעה שלה.

אלצהיימר היא מחלה נפוצה מאוד והרופאים מתקשים לטפל בה. מאז שנת 2003, מנהל התרופות לא אישר טיפולים חדשים שמיועדים לה. למעשה, התרופה של ביוג’ן מהווה את הטיפול הראשון שאושר ומיועד להתמודד את הגורמים הבסיסיים לאלצהיימר, ולא רק עם הסימפטומים.

אם הטיפול יוכיח את עצמו, השוק עצום – והדבר עשוי בהחלט להשפיע בעתיד בצורה משמעותית על החברה והמניה (שזינקה בכ-45% לאחר ההודעה, עליה שהתמנתה לאחר מכן).

לאישור יש גם השפעות פוטנציאליות על חברות אחרות עם תרופות ניסיוניות לאלצהיימר שנמצאות בתהליכי פיתוח, ניסוי וקבלת אישורים מה- FDA – כמו אלי לילי (LLY) ו- Intercept Pharmaceuticals (ICPT), Cassava Sciences, Inc. (SAVA) ו- Annovis Bio, Inc. (ANVS) . ההערכה היא שחלקן לפחות צפוי ליהנות מרף האישור הנמוך שנקבע במקרה של “ביוג’ן”.

עולם הרפואה, כך נראה, נמצא בפתחו של עידן חדש. חברות ביוטקrcu,  מציגות פיתוחים רבים, שצפויים לספק מזור לחולים. להערכתנו, חשיפה לסקטור עשויה לספק תשואות עודפות בשנים הקרובות. עם זאת, חשוב לציין כי נדרש ידע רב בהשקעה בחברות, ומחקר מקיף, כדי למצוא את הטובות שבהן, מאחר שהסיכון בתחום גדול מאוד (לדוגמה, כ-90% מהחברות שמפתחות טיפולים לאלצהיימר לא הצליחו עד היום לעבור את שלב הניסויים).

אין באמור כדי להוות תחליף לייעוץ השקעות בידי יועץ השקעות בעל רישיון עפ”י דין המתחשב בנתונים ובצרכים המיוחדים של כל אדם. החברה מחזיקה ו/או עשויה להחזיק ו/או למכור במסגרת פעילותה השוטפת, ניירות ערך ו/או נכסים פיננסים של החברה הנסקרת, והיא עשויה לקיים קשרים עסקיים נרחבים ומגוונים עם החברה הנסקרת, למועד מסמך זה ו/או במועדים אחרים, הכל כמפורט לעיל ובין היתר משום כך ולאור האמור לעיל עשוי להיות לחברה ו/או נושאי המשרה שלה ו/או מנהליה ו/או עובדיה ו/או מי מטעמה עניין אישי בנכסים ו/או בחברות ו/או בניירות הערך המוזכרים בכתבה. אין בתשואות העבר כדי להבטיח תשואות דומות בעתיד.